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急性髓系白血病靶向治疗进展

1、急性髓系白血病（AML）作为成人常见病，其发病率随年龄增长而增加，预后通常较差。2021年美国血液学年会（ASH）的研究亮点集中在BCL-FLT3及IDH1/2抑制剂的靶向治疗上。

2、急性髓系白血病是中老年人常见的白血病类型之一，特征为异常细胞快速在骨髓和血液中增长，影响造血功能，严重者数周内可致命。治疗进展缓慢，5年生存率仅约28%，治疗主要依赖强力诱导化疗。对于无法接受化疗或化疗不耐受的患者，治疗选择有限，迫切需要更有效的疗法。

3、中位无进展生存期（PFS）维奈托克为24个月，安慰剂组为15个月，达到试验的主要终点。目前，Venetoclax已被批准用于治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物，以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。

4、急性髓系白血病（AML）的治疗长期停滞，但近年来靶向治疗的突破如IDH抑制剂和FLT3或BCL2抑制剂显现出希望。然而，治疗KMT2A基因重排引发的混合谱系白血病（MLL）等特定亚型仍面临挑战。Menin抑制剂，作为针对这类疾病的新型疗法，因其对KMT2A重排和NPM1突变AML的疗效，展现出巨大的潜力。

【海得康】安斯泰来新药吉瑞替尼的潜在副作用及应对策略

1、轻微副作用 吉瑞替尼可能导致的轻微副作用包括疲劳、咳嗽、口腔溃疡、肿胀、皮疹、消化不适（如腹泻或便秘）、呼吸困难、头痛、头晕、恶心和肌肉或关节疼痛。这些副作用通常为暂时性，大多在几天到几周内会自行缓解。保持健康的生活习惯，如合理饮食、充足休息和适量运动，有助于减轻这些不适。

白血病靶向药:米哚妥林(Rydapt、midostaurin)说明书-适应症-用法用量...

米哚妥林（Rydapt/midostaurin）用于治疗急性髓性白血病（AML）与化疗疗法联合，针对新确诊且伴有FLT3突变的AML患者。在AML的治疗中，米哚妥林无法作为单一药物使用。此外，它还适用于侵袭性系统性肥大细胞增多症（A *** ）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（ *** -AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的治疗。

靶向药RYDAPT（Midostaurin）在FLT3+急性骨髓性白血病（AML）的治疗中发挥了显著作用。约30%的AML患者带有FLT3突变，这影响了治疗选择。RYDAPT作为一种蛋白激酶抑制剂，通过阻断白血病细胞的生长信号，可能延缓癌细胞的分裂和生长。

RYDAPT是一种靶向治疗，属于蛋白激酶抑制剂类别，能够阻断细胞生长和分裂的信号。它被认为能抑制白血病细胞中的几种激酶，阻止它们分裂和生长。在AML新诊断阶段，RYDAPT通常与化疗结合使用。值得注意的是，RYDAPT不应单独用于诱导AML患者缓解，且在儿童使用时安全性尚未明确，对于儿童的有效性仍需研究。