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急性髓系白血病靶向治疗进展

急性髓系白血病是中老年人常见的白血病类型之一，特征为异常细胞快速在骨髓和血液中增长，影响造血功能，严重者数周内可致命。治疗进展缓慢，5年生存率仅约28%，治疗主要依赖强力诱导化疗。对于无法接受化疗或化疗不耐受的患者，治疗选择有限，迫切需要更有效的疗法。

中位无进展生存期（PFS）维奈托克为24个月，安慰剂组为15个月，达到试验的主要终点。目前，Venetoclax已被批准用于治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物，以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。

急性髓系白血病（AML）的治疗长期停滞，但近年来靶向治疗的突破如IDH抑制剂和FLT3或BCL2抑制剂显现出希望。然而，治疗KMT2A基因重排引发的混合谱系白血病（MLL）等特定亚型仍面临挑战。Menin抑制剂，作为针对这类疾病的新型疗法，因其对KMT2A重排和NPM1突变AML的疗效，展现出巨大的潜力。

近日，该团队在Cell Proliferation（IF = 8）上发表的研究型文章，题目为“CD33靶向的细胞外囊泡递送反义寡核苷酸，对抗FLT3-ITD和miR-125b，用于特异性治疗急性髓系白血病”。通过在红细胞来源的EVs表面修饰靶向抗体，并内部装载ASO，开发了一种用于AML治疗的靶向ASO药物递送系统，显著提高了治疗效果。

急性髓系白血病（AML）是一种发展迅速的血液疾病，如果不及时治疗，患者可能在几周到几个月内发展为重症并危及生命。针对这种疾病，科学家们已经开发出了多种治疗 *** ，包括靶向疗法、细胞疗法以及传统化疗。以下将对目前用于AML治疗的几种靶向药物进行介绍，旨在提供给读者参考。

急性髓系白血病（AML）是一种白血病类型，其特征是骨髓中恶性克隆细胞的快速增长。 维奈克拉（Venetoclax）是一种针对特定染色体异常的AML患者的靶向药物。 维奈克拉通过抑制BCL-2蛋白，促使AML细胞凋亡，从而发挥作用。