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急性髓系白血病靶向治疗进展

1、急性髓系白血病是中老年人常见的白血病类型之一，特征为异常细胞快速在骨髓和血液中增长，影响造血功能，严重者数周内可致命。治疗进展缓慢，5年生存率仅约28%，治疗主要依赖强力诱导化疗。对于无法接受化疗或化疗不耐受的患者，治疗选择有限，迫切需要更有效的疗法。

2、中位无进展生存期（PFS）维奈托克为24个月，安慰剂组为15个月，达到试验的主要终点。目前，Venetoclax已被批准用于治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物，以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。

3、急性髓系白血病（AML）的治疗长期停滞，但近年来靶向治疗的突破如IDH抑制剂和FLT3或BCL2抑制剂显现出希望。然而，治疗KMT2A基因重排引发的混合谱系白血病（MLL）等特定亚型仍面临挑战。Menin抑制剂，作为针对这类疾病的新型疗法，因其对KMT2A重排和NPM1突变AML的疗效，展现出巨大的潜力。