急性髓系白血病是中老年人常见的白血病类型之一，特征为异常细胞快速在骨髓和血液中增长，影响造血功能，严重者数周内可致命。治疗进展缓慢，5年生存率仅约28%，治疗主要依赖强力诱导化疗。对于无法接受化疗或化疗不耐受的患者，治疗选择有限，迫切需要更有效的疗法。
中位无进展生存期（PFS）维奈托克为24个月，安慰剂组为15个月，达到试验的主要终点。目前，Venetoclax已被批准用于治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病二线药物、联合rituximab作为治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的二线药物，以及联合阿扎胞苷或地西他滨治疗急性髓系白血病的一线药物。
急性髓系白血病（AML）的治疗长期停滞，但近年来靶向治疗的突破如IDH抑制剂和FLT3或BCL2抑制剂显现出希望。然而，治疗KMT2A基因重排引发的混合谱系白血病（MLL）等特定亚型仍面临挑战。Menin抑制剂，作为针对这类疾病的新型疗法，因其对KMT2A重排和NPM1突变AML的疗效，展现出巨大的潜力。
近日，该团队在Cell Proliferation（IF = 8）上发表的研究型文章，题目为“CD33靶向的细胞外囊泡递送反义寡核苷酸，对抗FLT3-ITD和miR-125b，用于特异性治疗急性髓系白血病”。通过在红细胞来源的EVs表面修饰靶向抗体，并内部装载ASO，开发了一种用于AML治疗的靶向ASO药物递送系统，显著提高了治疗效果。
急性髓系白血病（AML）是一种白血病类型，其特征是骨髓中恶性克隆细胞的快速增长。 维奈克拉（Venetoclax）是一种针对特定染色体异常的AML患者的靶向药物。 维奈克拉通过抑制BCL-2蛋白，促使AML细胞凋亡，从而发挥作用。
只有60%左右。不能达到长期缓解的患儿，可能会面临着复发或者治疗相关的死亡问题。在临床治疗中，急性髓系白血病患儿的化疗强度相对比较大，但随着治疗方案的改进，特别是靶向治疗药物和造血干细胞移植技术的不断提高，儿童急性髓系白血病的疗效有望在后期得到进一步提高。
米哚妥林（Rydapt/midostaurin）用于治疗急性髓性白血病（AML）与化疗疗法联合，针对新确诊且伴有FLT3突变的AML患者。在AML的治疗中，米哚妥林无法作为单一药物使用。此外，它还适用于侵袭性系统性肥大细胞增多症（A *** ）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（ *** -AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的治疗。
靶向药RYDAPT（Midostaurin）在FLT3+急性骨髓性白血病（AML）的治疗中发挥了显著作用。约30%的AML患者带有FLT3突变，这影响了治疗选择。RYDAPT作为一种蛋白激酶抑制剂，通过阻断白血病细胞的生长信号，可能延缓癌细胞的分裂和生长。
RYDAPT是一种靶向治疗，属于蛋白激酶抑制剂类别，能够阻断细胞生长和分裂的信号。它被认为能抑制白血病细胞中的几种激酶，阻止它们分裂和生长。在AML新诊断阶段，RYDAPT通常与化疗结合使用。值得注意的是，RYDAPT不应单独用于诱导AML患者缓解，且在儿童使用时安全性尚未明确，对于儿童的有效性仍需研究。
东盟制药（TLPH）生产维奈托克，商品名为Ventok，是全球范围内最早和规格最全的仿制药企。自上市以来，Ventok以其突出的疗效和可负担的价格，迅速成为市场热门药物，抢购成风，一度出现一药难求的局面，成为东盟制药血液病领域的“大杀器”。
口碑不错的事老挝版，东盟的那个，不过那个公司他没有防伪，这是致命伤。尤其今年疫情原因老挝封航，不能直接带只能转运，陈本就增加了。所以真的就更贵更缺了，假的就大量冲进占据市场。所以先退一步看珠峰公司的了，这个公司至少他有防伪，造假的没法防，就算仿了也一下就能看出来。
当然可以治好，不要失去信心。举个例子，成年人患的一种白血病，慢粒。也是最近网红电影《我不是药神》中涉及的白血病。什么是慢粒？所谓慢粒，是慢性髓系白血病的俗称，在我国占成人白血病的15%，不过，中国的患者比西方国家更年轻化，多数患者的发病年龄在45-50岁。
富马酸吉瑞替尼，又称适加坦，是一种治疗FLT3突变阳性复发或难治性急性髓性白血病的药物。吉瑞替尼的常见不良反应包括ALT和AST升高、贫血、血小板减少、中性粒细胞减少性发热、腹泻、恶心、血碱性磷酸酶升高、疲乏、白细胞计数减少和血肌酸磷酸激酶升高。
吉瑞替尼尚未进入中国医保，安斯泰来制药生产的国内价格约为7万元左右。老挝东盟制药生产的吉瑞替尼，每盒40mg*84粒，价格在5500元左右，价格上有明显优势。一般治疗方案为每日一次，每次80毫克，一个疗程28天。一盒药物足够使用一个疗程。
吉瑞替尼/Gilteritinib（商品名适加坦、Xospata）由日本安斯泰来制药Astellas Pharma Inc.研发，于2021年1月31日在中国获批上市，但目前并未纳入医保，暂不能医保报销。仿制药老挝东盟制药有生产上市销售Giruini吉瑞替尼。
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